中国遗传性视网膜疾病临床试验视觉功能评估及终点指标推荐专家共识
发布日期：
2022-08-26
制定者：
出处：
中华眼底病杂志.2022.38(8):626-635.
摘要：
近年来以基因治疗为代表的新兴精准医学技术的高速发展，为遗传性视网膜疾病（IRD）等过去尚无有效治疗方法的罕见致盲性眼病带来了治疗的希望。虽然过去十年内IRD相关药物临床试验在全球范围内加速发展，但由于IRD存在基因及临床表型高度异质性，同时流行病学及疾病自然病程等研究有，多数患者就诊时视觉功能损伤严重，传统视觉功能评价指标难以在上述研究中应用，导致此类临床试验缺乏公认的视觉功能评估及研究终点指标及评价方法，这对研究设计、有效性评价和临床实践应用等方面提出了重大挑战。目前针对IRD药物临床试验安全性及视觉功能等疗效终点指标及评价方法尚未形成系统的规范化指导意见。因此，为了规范和统一IRD临床试验有效性评价及终点指标选择，中华医学会眼科学分会眼底病学组以及中国医师协会眼科医师分会眼底病专业委员会组织国内相关专家，经过反复讨论，提出了我国IRD药物临床试验疗效终点及评价指标的共识性推荐意见，供临床医师在临床研究和实践中参考应用，旨在促进我国IRD临床试验及自然病程研究设计水平的提高和有效地评估疾病进展及干预疗效。相信随着医学科学和临床试验发展，相关内容将不断完善与更新。
展开部分内容仅可在
临床指南app 查看下载
阅读免费指南
发送到邮箱
收藏
分享
评论
提交评论
/ 没有更多了 /
上传者信息
704837
于2022-08-30上传
编者信息
中华医学会眼科学分会
中华医学会眼科学分会会员1950年有101人，2000年登记会员为4000人。当时全国眼科医师为22，000人左右。中华眼科学会逐年扩大了与国际眼科学界的联系，主持召开过多次国际眼科学术会议。经赵家良教授的努力，中华眼科学会终于2004年、2005年成为了国际眼科学会联盟（IFOS）和亚太眼科学会（APAO）的成员。 如今，中华医学会眼科学分会已传承至第10届领导集体，赵堪兴教授为主任委员。 1950年10月1日，中华眼科学会自己的刊物《中华眼科杂志》创刊号正式出版。
置顶
